媒体报道

科技日报:开发CAR-T免疫疗法 2位科学家斩获生命科学突破奖

发布日期:2023年10月12日 阅读:315


视觉中国供图 


2024年科学突破奖(Breakthrough Prize)获奖者名单近日公布。全球共11名生命科学、基础物理学以及数学领域的顶尖科学家摘得桂冠,每人的奖金为300万美元。科学突破奖有“科学界的奥斯卡”和“豪华版诺贝尔奖”之称,是目前科学界奖金最高的奖项。

8位科学家获得生命科学突破奖,以表彰他们在CAR-T免疫疗法、囊性纤维化和帕金森病研究领域取得的突破性进展。

其中,美国宾夕法尼亚大学佩尔曼医学院的卡尔·朱恩和纪念斯隆-凯特林癌症中心的迈克尔·萨德莱恩因为“开发嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)免疫疗法——对患者的T细胞进行修饰,使其可靶向并杀死癌症细胞”而获奖。简而言之,研究团队对人体免疫系统中的关键角色T细胞进行了基因工程改造,使其携带名为嵌合抗原受体(CAR)的合成受体,以指导T细胞识别患者的癌细胞。

英国《新科学家》杂志报道,有时候,有些“狡猾”的癌细胞会设法避开免疫系统,导致常规疗法失效,CAR-T免疫疗法受命于危难之时,对治疗某些癌症产生了令人瞩目的效果。

这项技术依赖T细胞,这种免疫细胞在人体内巡逻,杀死被感染的细胞或癌细胞。T细胞利用从其表面凸出的一个受体来探测目标,该受体会与其他细胞外部的靶蛋白或蛋白质片段结合。这意味着,如果你给T细胞添加合适的受体,就可让它瞄准你感兴趣的东西,包括癌细胞。

为实现这一点,研究团队将人体自身的T细胞提取出来,并进行基因改造,使其携带一种CAR。CAR这种人造受体由3种蛋白质组成,一种可识别癌细胞靶标,另两种则可促进T细胞活动。随后,研究团队再将它们送回人体,在那里它们会寻找并摧毁携带靶蛋白的细胞。

首批接受治疗的一些晚期癌症患者10年后癌症仍未复发,这表明,在某些情况下,CAR-T免疫疗法有可能治愈晚期癌症。

《新科学家》杂志指出,遗憾的是,这种方法并非灵丹妙药。首先,它对癌细胞的免疫攻击可能产生致命的副作用;此外,CAR-T免疫疗法目前只对血癌有效,对实体肿瘤无效,而且只对少数人有效;而且,该技术必须使用患者自己的T细胞,因为供体T细胞会将受体体内的所有细胞都视为外来细胞,并开始攻击它们。但对于病情严重的人来说,不一定总能提取到足够的T细胞。

鉴于此,科学家也在对CAR-T免疫疗法进行升级换代,例如,利用碱基编辑技术对CAR-T进行修饰。该疗法经过改造后,可作为一种“通用型”免疫疗法,用于造福更多患者。

2022年5月,在英国伦敦大学学院和大奥蒙德街儿童医院携手开展的试验中,13岁的艾莉莎成为全球首位接受碱基编辑的CAR-T免疫疗法临床试验的患者。28天后,艾莉莎病情缓解并接受第二次骨髓移植以恢复她的免疫系统,接受治疗6个月后,艾莉莎体内没有再检测到癌细胞。

其他研究团队正对CAR-T免疫疗法进行更雄心勃勃地改造,希望使它们对实体肿瘤也有疗效。研究人员还在探索利用该疗法治疗艾滋病、丙肝等病原体感染以及自身免疫性疾病。去年10月,《自然·医学》期刊发表了德国埃尔朗根—纽伦堡大学的最新研究成果:5名红斑狼疮患者接受CAR-T免疫疗法后,在17个月内,其症状未再出现,在不久的将来红斑狼疮或许能够被治愈。

科学突破奖旨在表彰最好的科学研究,并激励下一代科学家。获奖者将于2024年4月13日在美国洛杉矶举行的颁奖典礼上接受表彰。

科学突破奖由元宇宙平台公司创始人马克·扎克伯格及其夫人普莉希拉·陈、谷歌公司联合创始人谢尔盖·布林、俄罗斯互联网投资公司DST Global首席执行官尤里·米尔纳和23andMe共同创始人安妮·沃西基共同设立。奖项设置有数学突破奖、基础物理学突破奖、生命科学突破奖、物理新视野奖、数学新视野奖等多个奖项,用来表彰在生命科学、基础物理学以及数学领域作出杰出贡献的科学家。



来源:科技日报

原标题:2024年科学突破奖“名花有主”他们因何斩获“科学界的奥斯卡”?

作者:记者刘 霞


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