由麻省总医院眼科的研究人员领导的研究小组报告了一种革命性干细胞治疗的Ⅰ期试验结果，这种培养的自体角膜边缘上皮细胞移植（CALEC）在四名单眼严重化学烧伤的患者中是安全的，短期内耐受性良好。

根据8月18日发表在《科学进展》（Science Advances）杂志上的这项研究，随访12个月的患者角膜表面得到了恢复，其中两名患者能够接受角膜移植，两名患者在没有额外治疗的情况下视力有了明显改善。

“我们的早期结果表明，CALEC可能会给那些因严重角膜损伤而导致无法治疗的视力下降和疼痛的患者带来希望，”首席研究员和主要研究作者Ula Jurkunas医学博士说，他是哈佛医学院的眼科学副教授。“角膜专家一直受到缺乏高安全性治疗方案的阻碍，以帮助化学烧伤和损伤患者接受人工角膜移植。我们希望通过进一步的研究，CALEC有一天能填补这一急需的治疗空白。”

在CALEC中，通过一个小的活组织检查从患者的健康眼睛中取出干细胞，然后通过一种创新的制造工艺在移植物上扩增和生长。

两到三周后，CALEC移植物被移植到角膜受损的眼睛中。

经历过化学烧伤和其他眼部损伤的人可能会出现角膜缘干细胞缺乏症，这是一种角膜周围组织细胞不可逆转的损失。

这些患者在受影响的眼睛中经历永久性视力丧失，疼痛和不适。

如果没有角膜缘细胞和健康的眼表，患者就无法进行目前视力康复标准的人工角膜移植。

现有的治疗策略存在局限性和相关风险，CALEC手术旨在通过其独特的方法解决这一问题，即使用少量患者自身的干细胞，然后这些干细胞可以生长和扩展，形成一层细胞，作为正常组织生长的表面。

根据作者的说法，尽管在过去的25年里有里程碑式的研究描述了自体干细胞方法，类似的方法在欧洲也被使用，但没有一个研究团队成功地开发出一种制造工艺和质量控制测试，满足美国食品和药物管理局(FDA)的要求，或显示出任何临床益处。

“开发一种能够满足FDA对组织工程严格监管要求的角膜缘干细胞移植物的过程是具有挑战性的，”哈佛医学院医学教授里兹说。“在开发和实施这一过程后，我们非常高兴地看到参加这项临床试验的第一批患者取得了令人鼓舞的临床结果。”

像这样的研究显示了细胞疗法治疗不治之症的前景。

在I期研究中，5名单眼化学烧伤患者入组并进行了活检。

4例接受CALEC; 第五名患者的细胞无法充分扩增。

CALEC患者被随访了12个月。

第一位接受治疗的患者是一名46岁的男性，他的眼表面缺陷得到了解决，这为他接受人工角膜移植以恢复视力做好了准备。

第二例患者为31岁男性，症状完全缓解，视力从20/40改善至20/30。

第三位患者是一名36岁的男性，他的角膜缺陷得到了解决，他的视力也从手部运动(只能看到像挥手这样的大动作)改善到了20/30的视力。

第四例患者是一名52岁的男性，他最初活检不成功，没有获得干细胞。

三年后，他再次尝试CALEC，移植手术成功，他的视力从手部运动改善到能够数手指。然后他接受了人工角膜。

研究人员正在完成下一阶段的临床试验，他们将对15名CALEC患者进行为期18个月的跟踪研究，以更好地确定该手术的总体疗效。

来源：中华细胞与干细胞杂志电子版

原标题：患者自身干细胞修复角膜损伤研究取得积极的I期试验结果

作者：编译/廖联明

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