小脑是人体重要器官，控制身体与四肢肌肉的协调。而小脑萎缩是一种以小脑性共济失调和脑干损害为主的中枢神经系统慢性病变疾病，对患者日常生活会造成严重影响。

小脑萎缩症多在青壮年时期发病，病程可长达20年，病患由发病初期的口齿不清、步态不稳、共济失调、行动跌跌撞撞，走起路来呈蹒跚状，犹如企鹅，因此被形象地称为"企鹅家族”。到末期会出现吞咽困难，终致卧床、插鼻胃管，生活无法自理。

小脑萎缩症是一种家族显性遗传病，相关基因定位于人类第9号染色体。若父母一方患有小脑萎缩症，其子女不分性别都将有50%概率罹患此病。除遗传因素，发病还可能与病毒感染、中毒和长期脑供血不足诱导有关。

数据显示，全球大概有400万小脑萎缩患者，而我国已超200万，约占全球患者的一半。

小脑萎缩本身不致命，但致残率高。若患者没有得到及时治疗，病情会愈发严重，渐渐失去正常的思维能力，甚至危及生命。因此，得了小脑萎缩病关键要及早进行治疗。

医学上针对小脑萎缩的治疗，除了物理治疗、手术治疗、药物治疗外，干细胞疗法有望治愈脑萎缩。

科学研究发现，干细胞疗法能修复小脑萎缩，改善脑萎缩患者的记忆力减退、头痛头晕、反应迟钝、行走不稳、神情呆滞等临床症状，有效改善其生活质量，从而使患者达到基本的生活自理。

相对于传统治疗方案，干细胞在治愈小脑萎缩上有什么优势？

1、干细胞具有自我复制和多向分化潜能

干细胞作为种子细胞，移植到患者身体后可分化再生成神经元，也可激活内源性神经干细胞，促进神经元的再生，重建大脑中枢神经系统网络，从而使受控于损伤中枢神经系统的肢体活动障碍、智力发育障碍等症状得以全面改善。

2、干细胞具有分泌作用

干细胞具有自分泌和旁分泌作用，可激发自身或周围的细胞分泌各种细胞因子，促进脑细胞生长，补充减少的脑细胞，从而恢复神经细胞的正常功能，改善大脑认知功能障碍和各种减退的功能。

3、迁移到损伤部位分化和替代损伤和死亡的神经细胞

4、有效的抗炎及免疫调节作用

间充质干细胞治疗小脑萎缩的临床研究进展

小脑萎缩症的正式医学名称是脊髓小脑运动失调症 (spinocerebellar ataxia,SCA) ，又称脊髓小脑性共济失调。患者的小脑、脑干和脊髓会产生退化性萎缩，这与基因变异有关。致病原因大多数是自体显性遗传，少数为基因突变。一般患者在成年期发病，发病年龄大部分从二十至四十岁开始。

《中国组织工程研究》曾对38例脊髓小脑性共济失调患者给予脐带间充质干细胞鞘内注射治疗，1次/周，4次为1个疗程。38例患者共接受52个疗程治疗，其中27例接受1个疗程，8例接受2个疗程，3例接受3个疗程的治疗。

采用世界神经病学联合会国际合作共济失调量表(ICARS)对患者治疗前后神经功能进行评定，分值越高表示神经功能缺损越严重，采用日常生活能力量表(ADL)对患者治疗前后的日常生活能力量进行评估，分值越低，日常生活能力越强。治疗后对患者进行随访。（表1）

在38例脊髓小脑性共济失调患者52个疗程治疗中，44个疗程有效，有效率为84.6%，这52个疗程治疗结束一个月与治疗前比较，ICARS、ADL评分差异均有显著性意义。

脊髓小脑性共济失调患者52个疗程治疗结束1个月与治疗前ICARS各单项：

姿势和步态障碍、动态功能(共济运动、描图)障碍、语言障碍、眼球运动障碍评分比较差异有显著性意义（表2）。

有效患者行走不稳、站立不稳、 运动迟缓、上肢精细动作障碍、书写困难、构音障碍、眼球运动障碍等临床症状得到改善。

在有效的44个疗程中，姿势和步态改善37例次，动态功能（共济运动、描图）改善33例次，语言障碍改善13例次，眼球运动障碍改善5例次。

研究结果表明，脐带间充质干细胞蛛网膜下腔注射治疗小脑是安全的，在一定程度上可改善神经功能。有效患者通过间歇多疗程治疗可以延缓疾病进展，提高生命质量。

来源：综合干细胞之父、百度百科

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